Nature Neuroscience:帕金森病的关键致病因子
在研究大脑发育的分子生物学时，一个由Ludwig Stockholm所长Thomas Perlmann领导的团队发现，发育机制的损坏是如何改变帕金森疾病中最受影响的神经细胞的。他们也解释了，多大的损坏可以在这些神经内源的，管家的过
Nat：帕金森病的治疗获得新的突破
近日来自美国旧金山生物技术公司的Baris Bingol团队发现USP30-线粒体定位的去泛素化酶，对抗由泛素连接酶parkin（PARK2）和蛋白激酶PINK1驱动的线粒体自噬。
百特公布B型血液病基因疗法BAX 335最新进展
百特公布B型血有病基因疗法BAX 335最近研究进展，一项I/II期研究显示，最高剂量组BAX 335能够使患者体内凝血因子FIX活性水平提高10%左右。
Nature：新研究挑战现有的帕金森病认识
2012年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家可能发现了为什么治疗帕金森病的标准疗法经常只在有限时间内是有效的。 在一项新的研究中，哈佛大学医学院神经生物学教授Bernardo Sabatini领导的一个研究小组利用模式动物来研究纹状体(striatum)---参与运动和学习的大脑区域---中的多巴胺能神经元。这些神经元能够释放多巴胺。
Nature:新基因发现有望开发出新艾滋病治疗疗法
2013年9月22日讯 /生物谷BIOON/--英国伦敦大学国王学院的科学家首次鉴定出了能够有效防止HIV扩散的基因。相关文章发表在近期的Nature杂志上。 该文章首次揭示了人类MX2基因能够抑制HIV病毒。科学家称该基因能够作为有效的，低度疗法治疗艾滋病的靶点。 科学家在人类细胞系中进行实验，将HIV病毒引入两种类型细胞系中，并观察效果。
百特（Baxter）与Chatham合作开发B型血友病基因疗法
2012年6月4日，百特（Baxter）国际公司今天宣布，与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议，共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
：血液生物标志物可测试早期帕金森病
自从1817年James Parkinson在他《关于震颤麻痹分析》（Essay on the Shaking Palsy）一文中首次描述后，医生们一直寻找一种理想的帕金森病诊断方法。在过去的这几年里，可在症状出现前理想地认出疾病的生物标志物已经取得较大进展。由英国Lancaster大学主持的研究已分离了一种血液生物标志物，它有可能作为进行性退行性神经疾病的一个简单血液测试。